Introducción
En los últimos años, la terapia celular y genética (CGT, por sus siglas en inglés) se ha convertido en un campo innovador de la medicina, ofreciendo posibles curas para enfermedades que antes no podían tratarse.Pero lo que sucede exactamente dentro de un laboratorio de terapia celular y genéticaEstos laboratorios especializados son donde los científicos desarrollan, prueban y fabrican terapias avanzadas que modifican o reemplazan genes defectuosos, reparan células dañadas,o mejorar las defensas naturales del cuerpo.
En este blog, exploraremos:
- Qué son las terapias celulares y genéticas
- Las principales funciones de un laboratorio de GGT
- Las tecnologías y procesos implicados
- El futuro de estos tratamientos revolucionarios
Entender la terapia celular y genética
1Terapia con células
La terapia celular consiste en trasplantar células sanas en un paciente para reemplazar o reparar las dañadas.
Terapia con células madre: el uso de células madre pluripotentes o adultas para regenerar tejidos (por ejemplo, trasplantes de médula ósea para la leucemia).
Terapia con células CAR-T: Ingeniería de las células inmunitarias de un paciente (células T) para atacar y destruir las células cancerosas.
2Terapia génica
La terapia génica se centra en corregir o reemplazar genes defectuosos para tratar trastornos genéticos.
Edición de genes (CRISPR/Cas9): Modificación precisa del ADN para corregir mutaciones.
Entrega de vectores virales: el uso de virus inofensivos para entregar genes terapéuticos en las células (por ejemplo, Luxturna para la ceguera hereditaria).
Dentro de un laboratorio de terapia celular y genética
Un laboratorio de CGT es un entorno altamente controlado donde investigadores y técnicos trabajan en el desarrollo de estos tratamientos avanzados.
1Investigación y desarrollo (I+D)
Los científicos estudian los mecanismos de las enfermedades y diseñan tratamientos.
Las pruebas preclínicas se realizan utilizando cultivos celulares y modelos animales.
2Procesamiento celular e ingeniería genética
Aislamiento y expansión: extracción y cultivo de células del paciente/donante (por ejemplo, células T, células madre).
Modificación genética: Usando CRISPR, vectores virales o electroporación para alterar el ADN celular.
3Control de calidad y pruebas
Asegurar la seguridad, pureza y potencia de las terapias.
Las pruebas incluyen citometría de flujo, PCR y controles de esterilidad.
4. Fabricación y ampliación de escala
La transición de la producción a escala de laboratorio a la de grado clínico.
Cumplimiento de las Buenas Prácticas de Fabricación (BPF) para uso humano.
5Ensayos clínicos y cumplimiento normativo
Los laboratorios colaboran con los hospitales para los ensayos en humanos (fase I-III).
Las agencias reguladoras (FDA, EMA) revisan los datos antes de la aprobación.
Tecnologías clave en los laboratorios de CGT
CRISPR-Cas9: Edición genética precisa.
Vectores virales (AAV, Lentivirus): Entrega de genes eficiente.
Bioreactores automatizados: ampliando la producción de células.
Secuenciación unicelular: Analiza los cambios genéticos a nivel celular.
El futuro de los laboratorios de terapia celular y genética
Medicina personalizada: Adaptación de los tratamientos a la genética individual.
Terapias de venta libre: células donantes universales para reducir costos.
IA y aprendizaje automático: acelerar el diseño y las pruebas de terapias.
Conclusión
Los laboratorios de células y terapia génica están a la vanguardia de la innovación médica, desarrollando tratamientos que podrían curar enfermedades genéticas, cánceres y condiciones degenerativas.Estos laboratorios jugarán un papel aún mayor en la formación del futuro de la medicina..